První hacking genomu na světě se používá k pokusu vyléčit vrozenou slepotu

První hacking genomu na světě se používá k pokusu vyléčit vrozenou slepotu

Lékaři se poprvé pokusili vyléčit slepotu hacknutím genomu pacienta pomocí technologie CRISPR.

Associated Press uvádí, že tým z Oregonského institutu zdraví a vědy vstřikoval tři kapky kapaliny, které dodávaly fragmenty DNA CRISPR přímo do oční bulvy pacienta, v naději, že by to zvrátilo vzácný genetický stav nazývaný Leberova vrozená amauróza, která v dětství způsobuje slepotu.

“Máme potenciál pro lidi, kteří se narodí slepí, aby to viděli,” řekl Charles Albright, výzkumník z Editas Medicine.

Editas je jednou z biotechnologických společností, která vyvinula lék. „Myslíme si, že by to mohlo otevřít celou novou sadu léků, které by pomohly změnit tvoji DNA.“

Ačkoli některé genetické stavy lze léčit konvenční genovou terapií, která místo mutace nahradí celý mutovaný gen, pacienti s Leberovou vrozenou amaurózou nemají štěstí. Gen spojený s onemocněním je příliš velký na to, aby jej bylo možné nahradit, proto se lékaři obrátili na CRISPR, aby mutaci opravil.

„Jakmile bude buňka upravena, stane se trvalou a tato buňka, doufejme, vydrží po celý život pacienta,“ řekl Eric Pearce, lékař z University of Massachusetts, který na projektu pracoval.

Doktorům bude trvat asi měsíc, než zjistí, zda tato léčba fungovala. Pokud k tomu dojde, tým plánuje upravit genom dalších 18 pacientů.

Zdroje: Foto: (Victor Freitas / Unsplash)

Like this post? Please share to your friends:
Leave a Reply

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!: